2018年11月26日，FDA加速批准泛癌种靶向药拉罗替尼（Larotrectinib，LOXO-101）上市！
随后，某自媒体发布了一篇名为《重大突破！昨日，美国 FDA 正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达 75%！》的文章。
该文章认为，拉罗替尼可治疗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、乳腺癌等17种实体瘤，无需考虑肿瘤类型和发生区域，治愈率高达75%，一时间被疯狂转载。
喜大普奔的同时，大家的疑问也越来越多，这款药的药效真的有那么好吗？“有效”和“治愈”有什么不同呢？究竟怎样的癌症可以从中得到治疗呢？国内什么时候可以买到呢？价格大约多少呢？
针对以上诸多疑问，近期，我们仔细查阅了诸多资料，以期为大众找到一个真实、合理的答案。
当前，关于拉罗替尼的权威临床结果是2018年2月发表在全球4大顶级临床医学期刊之首的《The New England Journal Of Medicine》上的论文《Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults and Children》。
这篇由几十家美国知名医院共同完成的临床研究表明：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75％。接下来，我们将结合此研究成果，对大众关心的问题正式展开分析。
拉罗替尼是什么药？
药物名称：Vitrakvi（Larotrectinib，LOXO-101）
美国上市时间：2018年11月26日
批准单位：美国食品和药物管理局（FDA）
药物功效：有效对抗由NTRK基因突变驱动的癌症
针对群体：患有实体肿瘤的成人和儿童
制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发
药效真的有那么好吗？
药效确实好！与传统抗癌药不同的是，拉罗替尼的适应症并不是以某种癌种来区分的，而是以一种基因突变为目标，即NTRK突变，对于发生NTRK基因突变的患者，拉罗替尼具有较好的治疗效果。
更值得一提的是，约40％发生NTRK基因融合的患者，在用药开始后一年内肿瘤没有增大，也没有发生转移，这是十分罕见的！
“广谱”就是适用患者多吗？
不是！虽然拉罗替尼可有效缓解17种类型肿瘤患者的临床症状，但实际上适用于这个药的患者还是很少的，这与拉罗替尼的适用条件相关。
拉罗替尼的用药关键是NTRK基因融合发生突变，目前已发现的3个亚型分别是NTRK1、NTRK2和NTRK3。而依据现有数据，NTRK基因除了在婴儿纤维肉瘤中的突变率率>90%外，在其余各类肿瘤中的突变率均低于10%，适用人群与“神药”PD-1相比要低不少。
同时，如何找到合适的患者也是一个挑战，要想知道自身是否可选用拉罗替尼治疗，必须先做基因检测，确定是否存在NTRK基因突变，如果存在，那么拉罗替尼就很有可能对患者产生显著效果！
有效率为75%是什么意思？
首先，我们必须要明确，“有效”并不等于“治愈”！
有效率又称“客观缓解率”，按照肿瘤治疗的有效性评价，有效率=（完全缓解+部分缓解）患者例数/总例数×100%。
因此，75%有效率的意思是，75%的的NTRK基因突变肿瘤患者使用拉罗替尼后肿瘤明显缩小或有所缩小，临床症状得以缓解。
副作用都有什么？
30%左右的患者在治疗过程中出现了程度较轻的转氨酶升高、困倦、恶心、呕吐、乏力、贫血、腹泻、便秘、咳嗽、体重增加等等不良反应，其中与药物相关的，需要处理的较严重不良反应均不超过5%，未出现威胁患者生命安全的严重不良反应，无患者因药物不良反应而停药。
耐药情况如何？
尽管，当前已经有一些参与拉罗替尼临床试验的患者出现了耐药。但可喜的是，依据拉罗替尼的耐药机制，第二代TRK靶向药物LOXO-195已经被FDA批准正式开展临床试验，专门来对抗耐药新突变，且已在部分耐药患者的治疗中取得了较好成效，具体如下：
中国患者何时能获得新药治疗？
当前，拉罗替尼在美国刚刚获批，离中国上市应该还有一段不短的时间。眼下急等着用药的患者，有条件的可以考虑去美国就医。根据以往的经验，新药在美国上市几个月到一年的时间里，有望在我国香港行政区上市。届时国内患者就可以在自家门口用上新药了，我们会第一时间通知大家，大家关注易加医微信号的资讯哦。
这款新上市的抗癌药物，虽然不如大家期望的那样「神奇」，但依然是医学上的一大进步。但就像华盛顿邮报上说的，这是一次「里程碑式的事件，未来仍有许多挑战」。
希望在未来，有更多的好药被研发，更多的患者能被救治。
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